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福泰10亿美元收购Exonics,增强基因编辑能力,治疗遗传性神经肌肉疾病

发布时间:2021-10-08 人气:

本文摘要:动脉网得知,近日,福泰制药(VertexPharmaceuticals)与ExonicsTherapeutics(以下全称Exonics)签定了最后并购协议。这笔交易预计将于2019年第三季度已完成。 根据协议,福泰将以10亿美元的价格并购Exonics。其中,Exonics的有限公司者将取得2.45亿美元的预付款,并有机会在构建里程碑后取得潜在缴付。

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动脉网得知,近日,福泰制药(VertexPharmaceuticals)与ExonicsTherapeutics(以下全称Exonics)签定了最后并购协议。这笔交易预计将于2019年第三季度已完成。

根据协议,福泰将以10亿美元的价格并购Exonics。其中,Exonics的有限公司者将取得2.45亿美元的预付款,并有机会在构建里程碑后取得潜在缴付。

这笔并购的目的是强化福泰制药的基因编辑能力,以研发化疗杜氏肌营养不良症(DMD)和1型强直性肌营养不良症(DM1)的基因编辑疗法。Exonics正式成立于2017年,是一家坐落于美国马萨诸塞州波士顿的生物技术公司,致力于为DMD和其他相当严重的遗传性神经肌肉疾病患者研发基因编辑疗法。EricOlson博士是Exonics的科学创始人,也是SingleCutCRISPR技术的发明者。

EricOlson在基因编辑学领域具有非常丰富的经验。他是德克萨斯大学西南医学中心(UTSW)分子生物学的系主任,也是全球肌肉细胞研究和基因编辑化疗领域的专家之一。同时,他还正式成立了几家公开发表交易的生物技术公司,以研发化疗肌肉疾病的疗法。

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Exonics正在研发先进设备的SingleCutCRISPR基因编辑疗法,用作修缮基因突变。目前,该公司早已用于SingleCutCRISPR在多个小型和大型动物DMD临床前模型中对肌营养不良蛋白展开了基因修缮,并获得了较好的效果。福泰正式成立于1989年,总部坐落于美国马萨诸塞州波士顿,是一家制药公司,致力于为相当严重疾病患者研发药物。

该公司注目的重点还包括囊肿纤维化、癌症、传染性疾病、肠道炎症、神经障碍疾病等。为了更进一步不断扩大基因编辑能力,福泰还宣告与CRISPRTherapeutics签定合作协议,以找到和研发用作DMD和DM1的基因编辑疗法。CRISPRTherapeutics正在用于其专有的CRISPR/Cas9基因编辑平台研发药物。

涉及实验早已证明,用于腺涉及病毒(AAV)来获取基于CRISPR/Cas9技术的有效载荷,可以辨识和缺失外显子变异,制止肌营养不良蛋白的产生,从而超过化疗DMD和DM1的目的。福泰董事长、总裁兼首席执行官JeffreyLeiden博士回应:“通过并购Exonics,以及不断扩大与CRISPR的合作,我们融合了三家公司的知识产权、技术和专业的科学知识,需要为DMD和DM1患者创建一个领先的基因编辑平台。”Exonic创始人兼任首席科学顾问EricOlson回应:“DMD和DM1都是一种相当严重的肌肉疾病,目前尚能没标准化疗方案。福泰具备为相当严重疾病研发化疗方案的强劲能力,通过与福泰合作,我们坚信我们需要联合为相当严重的神经肌肉疾病患者研发安全性、有效地的疗法。


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